近年來(lái)，美國(guó)頂尖綜合醫(yī)療機(jī)構(gòu)——克利夫蘭醫(yī)學(xué)中心（Cleveland Clinic）都會(huì)在每年的10月公布有望改變醫(yī)療行業(yè)的創(chuàng)新技術(shù)。該機(jī)構(gòu)公布了2018年十大醫(yī)學(xué)創(chuàng)新，他們預(yù)測(cè)這十項(xiàng)創(chuàng)新將對(duì)醫(yī)療領(lǐng)域產(chǎn)生重大的影響。
糖尿病患者的福音來(lái)了
世界首款混合閉環(huán)胰島素輸送系統(tǒng)（Hybrid Closed-Loop Insulin Delivery System）位居2018年十大醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的榜首。該系統(tǒng)可以改善糖尿病的管理，被譽(yù)為世界首個(gè)人工胰臟。它可以使連續(xù)血糖監(jiān)測(cè)裝置和胰島素泵直接通信，在需要時(shí)注射適量胰島素，一起保證血糖水平處在穩(wěn)定的正常范圍內(nèi)。
糖尿病是一種慢性病，當(dāng)胰腺產(chǎn)生不了足夠的胰島素或者人體無(wú)法有效地利用所產(chǎn)生的胰島素時(shí)，就會(huì)出現(xiàn)糖尿病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織預(yù)測(cè)，2030年糖尿病將成為第七位主要死因。目前，注射胰島素并配合血糖監(jiān)控是糖尿病治療的必須手段。改善糖尿病的管理一直都是醫(yī)學(xué)的熱點(diǎn)。
這項(xiàng)新技術(shù)主要針對(duì)I型糖尿病患者，已于2016年底通過(guò)了FDA的認(rèn)證，是第一款不僅可以自動(dòng)監(jiān)測(cè)血糖，還可以提供適當(dāng)調(diào)整基礎(chǔ)胰島素劑量的裝置。I型糖尿病患者的福音來(lái)了！
遺傳性視網(wǎng)膜疾病患者的福音來(lái)了
本月中旬，美國(guó)FDA專家一致推薦了一款針對(duì)遺傳性視網(wǎng)膜疾病的基因療法上市，這則新聞也受到了社會(huì)的廣泛關(guān)注，這款基因療法也被認(rèn)為是有望上市的第三款基因療法。令人興奮的是，它同時(shí)也被克利夫蘭醫(yī)學(xué)中心納入到了2018年十大醫(yī)學(xué)創(chuàng)新榜單中。
這款基因療法由Spark Therapeutics公司研發(fā)，主要針RPE65基因突變的患者。RPE65基因是萊伯先天性黑蒙癥（LCA）的致病基因之一，這個(gè)基因發(fā)生突變會(huì)導(dǎo)致維生素A無(wú)法吸收，不能與蛋白質(zhì)再度結(jié)合，從而導(dǎo)致視紫紅質(zhì)缺失，視覺(jué)信號(hào)無(wú)法傳導(dǎo)至大腦，最終導(dǎo)致視力模糊不清。
這款有望在2018年上市的基因療法能夠給萊伯先天性黑蒙癥患者補(bǔ)上正常的RPE65基因，因而也被認(rèn)為是首款能夠矯正人類基因缺陷的療法。在臨床試驗(yàn)中，29名患者接受治療后，93%的視力得到了顯著的改善。
基于創(chuàng)新的設(shè)計(jì)和杰出的療效，這款基因療法曾獲得美國(guó)FDA的孤兒藥資格與突破性療法認(rèn)定。根據(jù)報(bào)道，F(xiàn)DA將于明年1月中旬之前就這款新藥能否上市做出批復(fù)。不過(guò)，專家們對(duì)它的上市比較樂(lè)觀，因?yàn)樗呀?jīng)獲得了FDA評(píng)審小組的一直推薦上市。這種情況跟今年8月獲批上市的CAR-T療法Kymriah很相似。
治療眼疾的這款基因療法的上市或許只是時(shí)間問(wèn)題了。等到上市審批落實(shí)，遺傳性視網(wǎng)膜病變患者將是最大的受益者。
2018年十大醫(yī)學(xué)創(chuàng)新名單
除了治療眼疾的基因療法、首款人工胰臟，被納入2018年十大醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的還包括遠(yuǎn)程醫(yī)療、下一代疫苗平臺(tái)、乳腺癌靶向療法武器庫(kù)等。
